Francuski naučnici razvijaju revolucionarne genske terapije za lečenje Hantingtonove bolesti

Francuski naučnici razvijaju nove terapije za Hantingtonovu bolest

Grupa naučnika iz Francuske istražuje dvije inovativne genske terapije sa ciljem suzbijanja Hantingtonove bolesti, naslednog neurodegenerativnog poremećaja koji trenutno nema lek. Prva metoda, koju proučavaju istraživači iz Komesarijata za atomsku energiju, uključuje primjenu "neurozaštitnog" molekula zvanog cilijarni neurotrofni faktor (CNTF). Ovaj molekul pomagaće mozgu da se očuva od štetnih dejstava bolesti i uspori njen napredak.

Drugi, eksperimentalni pristup odnosi se na deaktivaciju gena koji uzrokuje Hantingtonovu bolest korišćenjem virusnog vektora. Obično se simptomi bolesti pojavljuju između 30. i 50. godine života, ispoljavajući se kroz poremećaje ponašanja i neuobičajene pokrete, praćene kognitivnim poremećajima i demencijom. Bolest je prouzrokovana mutacijom gena na 4. hromozomu, što dovodi do prekomerne proizvodnje proteina hantingtina. Ovaj protein onemogućava moždanim ćelijama da se zaštite od toksičnih supstanci, što uzrokuje neurodegeneraciju. Nažalost, smrt nastupa obično 15 do 20 godina nakon pojave prvih simptoma.

Ove genske terapije predstavljaju značajan napredak u istraživanju Hantingtonove bolesti i daju nadu za buduće metode lečenja koje bi mogle usporiti ili zaustaviti progresiju ovog teškog neurodegenerativnog poremećaja.