Revolucionarna genska terapija za Leberovu prirodnu crnu mrenu donosi nadu za izlečenje slepih od retinske bolesti

Revolucionarno gensko liječenje za Leberovu prirodnu crnu mrenu

Na troje mladih pacijenata u Dečjoj bolnici u Filadelfiji sprovedeno je istraživanje genske terapije za Leberovu prirodnu crnu mrenu (ACL), progresivnu i neizlečivu bolest koja dovodi do odumiranja fotoreceptora u mrežnjači, što za posljedicu ima potpunu slepotu tokom 20 do 30 godina.

Ovo je prvi slučaj genskog liječenja ove nesmrtonosne dečje bolesti, naglašava Albert Maguire, profesor dječje oftalmologije sa Univerziteta u Pennsylvaniji i jedan od vodećih autora studije, čiji su rezultati objavljeni u renomiranom medicinskom časopisu New England Journal of Medicine.

Iako vid nije u potpunosti obnovljen kod pacijenata, početni rezultati su veoma ohrabrujući i otvaraju vrata daljim istraživanjima i primjeni ove terapije u liječenju ACL-a, ali i drugih retinskih bolesti. Istraživači su utvrdili da je jedno oko pacijenata koji su primili gensku terapiju bilo gotovo tri puta osjetljivije na svjetlo u poređenju s oko onih koji terapiju nisu primili.